台北、2026年3月10日 /PRNewswire/ — Annji Pharmaceutical Co., Ltd. （以下AnnJi、TWSE：7754）は、ケネディ病協会（KDA）主催の2026年国際患者・科学会議への参加したことを発表しました。2月27日から3月2日にかけて開催された本会議は、脊髄・球脊髄性筋萎縮症（SBMA）患者、介護者、臨床医、第一線の研究者が一堂に会する場となり、疾患科学や治療開発、臨床ケアの進歩について議論する主要なフォーラムの場としての役割を果たしました。

最近のAJ201（ロソルタミド）の米国FDAファストトラック指定と有望な第2相臨床結果を受けて、AnnJiは、高く見込まれる第3相臨床試験を通じて、トランスレーショナルトランスクリプトミクス知見へと至る2件の研究概要を発表しました。これらの発表では、AJ201のマルチモーダルな作用機序と、AnnJiの戦略的ロードマップにおけるファースト・イン・クラスの治療薬としての可能性が強調され、国際共同第3相臨床試験への道筋を示すものでした。

KDA会議におけるAJ201の学術的ハイライトおよび発表概要

• トランスクリプトミクスの知見：「SBMA筋におけるAJ201標的結合および生物学的応答のトランスクリプトミクス証拠（Transcriptomic Evidence of AJ201 Target Engagement and Biological Response in SBMA Muscle）」 と題する研究では、RNA-seqを利用し、AJ201がNrf2抗酸化経路に関与することを実証した。 本データは、治療が単一の経路ではなく複数の生物学的軸を調節することを確認し、AJ201の薬剤特異的な生物学的関与を裏付けた。
• 第3相臨床試験設計： AnnJiは、国際多施設共同第3相臨床試験の予備設計を発表した。この無作為化二重盲検プラセボ対照試験は、症候性SBMAの外来患者におけるAJ201の有効性と安全性を評価するために計画された。本試験は、国際的な薬事登録の可能性に向けた重要なステップであり、十分な治療を受けていないこの患者集団におけるAJ201の治療効果をさらに検証することを目的としている。

さらに、本試験の治験責任医師であるChristopher Grunseich（MD）博士は、「球脊髄性筋萎縮症におけるAJ201の第1／第2a相臨床試験で実証された安全性および予備的有効性（Safety and Preliminary Efficacy Demonstrated in a Phase 1/2a Clinical Trial of AJ201 in Spinal and Bulbar Muscular Atrophy）」と題する特別セッションを主宰しました。本報告では、AJ201の良好な安全性プロファイルを強調するデータ、第2相試験で観察された有効性の初期シグナル、および臨床開発プログラム全体に関する主要な最新情報が共有されました。

SBMAコミュニティへの揺るぎなき取り組み

AnnJiのCEO兼取締役会長であるWendy Huang博士は「科学的進歩を具体的な希望につなげるために、患者や支援者と共に歩めることを光栄に思います。肯定的な臨床所見は、最近のFDAファストトラック指定に伴い、AJ201の可能性に対する自信を強め、私たちが正しい方向に進んでいることを確信させるものです」と述べています。

同分野の他候補が最近の臨床試験で苦戦している中で、AnnJiはSBMAの医薬品開発をリードし続けています。同社は国際共同第3相臨床試験を開始する準備を強化しており、被験者登録は2026年後半に開始される予定です。この勢いは、AJ201を最も必要とする患者に届くまで前進させるというAnnJiの揺るぎない取り組みを反映するものです。

この使命をさらに推進するため、AnnJiは2026年KDA会議の期間中に「患者・家族フォーラム」も開催しました。本フォーラムは、学術論文だけでは把握しきれない貴重な実体験に基づく専門知識を患者や介護者がもたらしてくれることを認識できる機会となり、オープンな対話と透明性ある関与のためのプラットフォームを提供する場となりました。さらに本イベントは、AJ201のメカニズムと開発経緯について紹介し、パートナーシップの可能性を探ると共に、KDAとの連携で患者諮問委員会の設立を発表しました。AnnJiは、SBMAの患者や家族との連携を通じて、第3相臨床試験の設計を最適化し、潜在的な課題に積極的に対処し、世界中のSBMA患者の家族に新たな希望を届ける道を加速させることを目指しています。

ケネディ病（SBMA）について

ケネディ病は脊髄性筋萎縮症（SBMA）としても知られ、希少で重篤な遺伝性神経筋変性疾患です。この病気の特徴は脊髄、脳幹、骨格筋の下位運動ニューロンの進行性変性です。主に30歳から40歳の男性に発症し、推定有病率は40,000人に1人です。病気が進行するにつれて（通常は50歳までに）、患者は咀嚼や嚥下に困難をきたすことが多くなり、最終的には再発性誤嚥性肺炎が一般的な死因となります。現在、SBMAに対する承認された治療法はありません。

AnnJi Pharmaceuticalについて

AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. （TWSE：7754）は、革新的な低分子化合物（NCE）の開発に重点を置いた臨床段階の医薬品開発会社です。同社は、ケネディ病（SBMA）や特発性肺線維症（IPF）などの希少疾患を含む、神経学、皮膚科、免疫炎症疾患の分野における満たされていない高い医療ニーズへの対応に注力しています。

AnnJiは、十分な治療法が確立されていない慢性疾患に苦しむ患者の生活の質を向上させる革新的な治療法の開発に取り組んでいます。当社は、高品質で差別化された革新的な医薬品候補の開発と、世界中の製薬パートナーとの連携に注力しています。第2相臨床試験で概念実証を達成した後、私たちは自社製品をライセンス供与し、共同開発と商品化を進め、世界市場への投入と当社の持続的な成長を目指します。

問い合わせ先：

Anne Yu（anne.yu@ajpharm.com） 

Sylvia Lin（sylvia.lin@ajpharm.com）