台北、2025年10月13日 /PRNewswire/ — AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.（AnnJi、TWSE：7754）は、脊髄性筋萎縮症（SBMA、別名「ケネディ病」）に対するAJ201の第2a相臨床試験結果が、ウィーンで開催された世界筋肉学会（World Muscle Society、WMS）2025国際会議で7つの最新抄録の1つに選ばれたと発表しました。この研究の研究者であるTahseen Mozaffar博士は、研究結果を発表し、SBMA患者に対するAJ201の治療の可能性を強調しました。

AJ201は、新規クルクミン類似体ロソルタミドの経口懸濁液であり、嚥下困難のある患者にとって使いやすさを提供します。機構的には、AJ201は、Nrf2の活性化、酸化ストレスの調節、熱ショック・タンパク質の誘導など、複数の経路を通じて作用し、変異タンパク質凝集体の除去を促進します。このマルチモーダル・メカニズムにより、AJ201はSBMAなどのPolyQ神経変性疾患に対する先駆的な低分子治療法として位置付けられます。フェーズ2a試験では、AJ201で治療したSBMA患者において良好な機能的結果が報告され、AJ201が20年ぶりのSBMA治療薬としての可能性を浮き彫りにしました。

Andrew Pai博士は、AJ201の有効成分であるロソルタミド（JM17）の最新の前臨床研究を発表しました。JM17は、ミトコンドリア機能の強化、炎症および線維症の軽減、筋線維の構造的組織化の改善など、SBMAマウス・モデルで複数の経路の利点を示しました。さらに、上流調節因子の分析により、保護シグナル伝達経路の活性化とともに炎症誘発性メディエーター（TNF-α、IL-6、TGF-β）の阻害が確認されました。これらの発見は、JM17が多機能治療候補となる可能性を強調し、SBMA治療の新たなメカニズムに関する知見を提供してくれます。

「2025年のWMSで発表された最新アブストラクトと前臨床研究論文を大変誇りに思います。これらの論文では、ケネディ病に対する世界初の有効な治療薬となるAJ201の開発において、私たちが成し遂げた大きな進歩が強調されていました」と、AnnJiのCEO兼取締役会長であるWendy Huang博士は述べています。

AJ201は、米国FDAとEMAの両方から希少疾病用医薬品の指定を受けています。AnnJiは強力な世界規模の特許ポートフォリオも構築し、AJ201の盤石な市場独占権を確保しました。今後、AnnJiはAJ201を第2/3相臨床開発および世界的なライセンス提携へと進めます。同社の目標は、世界中の患者に新たな希望をもたらし、AJ201を国際舞台で台湾の新薬産業の画期的な成功として確立することです。

ケネディ病（SBMA）について

ケネディ病は、脊髄球性筋萎縮症（SBMA）としても知られ、希少で重篤な遺伝性神経筋変性疾患です。この病気の特徴は脊髄、脳幹、骨格筋の下位運動ニューロンの進行性変性です。主に30歳から40歳の男性に発症し、推定有病率は4万人に1人です。病気が進行するにつれて、（通常は50歳までに）患者は咀嚼や嚥下に困難をきたすことが多くなり、最終的には再発性誤嚥性肺炎が一般的な死因になります。現在、SBMAに対する承認された治療法はありません。

AnnJi Pharmaceuticalについて

AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.（TWSE：7754）は、革新的な低分子化合物（NCE）の開発に重点を置いた臨床段階の医薬品開発会社です。同社は、ケネディ病（SBMA）や特発性肺線維症（IPF）などの希少疾患を含む、神経学、皮膚科、免疫炎症疾患の分野における満たされていない高い医療ニーズへの対応に注力しています。

AnnJiは、十分な治療法が確立されていない慢性疾患に苦しむ患者の生活の質を向上させる革新的な治療法の開発に取り組んでいます。当社は、高品質で差別化された革新的な医薬品候補の開発と、世界中の製薬パートナーとの連携に注力しています。第II相臨床試験で概念実証を達成した後、私たちは自社製品をライセンス供与し、共同開発と商品化を進め、世界市場への投入と当社の持続的な成長を目指します。

問い合わせ先：

Anne Yu：anne.yu@ajpharm.com 

Sylvia Lin：sylvia.lin@ajpharm.com